Dato: 22-06-2018 13:08 CEST Opprinnelig tittel på pressemeldingen: Første legemiddel med allogene stamceller er godkjent i Norge Kategori: , Arbeidsliv Industri, produksjon Helse, sykepleie, legemiddel Klinisk effekt av Alofisel
Statens legemiddelverk har godkjent det stamcelle-baserte preparatet Alofisel® (darvadstrocel) for behandling av komplekse perianale fistler hos voksne pasienter med Crohns sykdom (8). Dette er det første legemiddelet basert på allogene stamceller som får markedsføringstillatelse i Europa og Norge. Godkjenningen er basert på en klinisk studie som viste at andelen pasienter som opplevde såkalt kombinert remisjon etter behandling med Alofisel, var signifikant høyere (50%) enn andelen som opplevde kombinert remisjon i kontrollgruppen (34%) (1).
Langtidsresultatene viser at effekten opprettholdes i opp til ett år (2). Godkjenningen innebærer at pasienter med Crohns sykdom med komplekse perianale fistler får tilgang til et nytt behandlingsalternativ(1). Komplekse perianale fistler er en av de mest invalidiserende komplikasjonene ved Crohns sykdom (3) og reduserer pasientenes livskvalitet betydelig (4).
Alofisel er en helt ny teknologi som kan bli et alternativ for pasienter med komplekse perianale fistler, hvor vi ikke kommer i mål med de legemidlene og kirurgiske prosedyrene som vi benytter i dag, sier Tom Øresland, professor og overlege ved gastrokirurgisk avdeling på Akershus Universitetssykehus.
Klinisk effekt av Alofisel
Effekt og sikkerhet ved bruk av Alofisel ble vurdert i ADMIRE-CD-studien. Dette var en randomisert, dobbelblindet, placebo-kontrollert multisenterstudie for å undersøke effekt og sikkerhet av en enkeltdose Alofisel for behandling av komplekse perianale fistler hos pasienter med Crohns sykdom (1). Studiens primære endepunkt var kombinert remisjon i uke 24, definert som klinisk lukking av alle behandlede fistler bekreftet av blindet sentral MR (1).
Totalt 212 pasienter ble randomisert til å enten motta en enkeltdose darvadstrocel samt standardbehandling (n=107), eller til en kontrollgruppe som fikk en enkeltdose med saltvannsoppløsning samt standardbehandling (n=105). Behandlingsresultatene etter 24 uker er publisert i det anerkjente tidsskriftet The Lancet. Resultatene viste at i pasientgruppen som fikk darvadstrocel, oppnådde en statistisk signifikant større andel av pasientene kombinert remisjon, 50 % (53 av 107), mot 34 % (36 av 105) i kontrollgruppen (1). Resultatene etter 52 uker er publisert i Gastroenterology, og viser at effekt og sikkerhet ble opprettholdt i opp til ett år (2).
Behandlingsrelaterte bivirkninger, samt andelen som avbrøt behandlingen på grunn av bivirkninger, var sammenlignbare i de to pasientgruppene, både ved 24 (1) og ved 52 (2) uker.
Takeda jobber for at pasienter med kroniske betennelsessykdommer i tarmen skal få et forbedret behandlingstilbud og dermed også mulighet til bedret livskvalitet. Vi er glad for å kunne tilby denne nye teknologien til alvorlig syke pasienter, sier Duarte Marchand, landssjef i Takeda i Norge.
Perianale fistler ved Crohns sykdom innebærer store plager og sterkt redusert livskvalitet hos pasienteneCrohns sykdom er en kronisk tarmsykdom som medfører betennelse i mage-tarm-kanalen, ofte i tynntarmen og første del av tykktarmen. Sykdommen går i bølger, og medfører i perioder symptomer som diaré, magesmerter, blødninger fra tarmen, vektreduksjon og feber. Sykdommen kan ikke kureres, og målet med behandlingen er å dempe betennelsen og hindre tilbakefall. I Norge er om lag 10 000 personer rammet av Crohns sykdom (5).
Pasienter med Crohns sykdom kan rammes av perianale fistler, og studier viser at 23-38% opplever denne komplikasjonen som en del av sin sykdom (3). Perianale fistler er kanaler som går fra inne i tarmen og ut i hudoverflaten rundt endetarmsåpningen, og de kjennetegnes ved lokal betennelse som forverres av nærvær av bakterier og avføring. Slike fistler ansees å være en svært invalidiserende komplikasjoner ved Crohns sykdom og kan forårsake intense smerter, hevelse, infeksjon og inkontinens (3). Selv med dagens behandlingsmuligheter og kirurgiske fremskritt, er perianale fistler fortsatt et krevende behandlingsområde (7).
Perianale fistler er også en komplikasjon som påvirker pasientenes livskvalitet negativt (4).I tillegg til fysiske symptomer, viser en undersøkelse at også sosiale, seksuelle og arbeidsrelaterte begrensninger og følelsesmessige aspekter ved sykdommen bidrar til å redusere pasientenes generelle livskvalitet (4).
Om Alofisel
Alofisel er godkjent for behandling av komplekse perianale fistler hos voksne pasienter med inaktiv/mild Crohns sykdom, når fistlene ikke har vist god nok respons på minst én konvensjonell eller biologisk behandling (8).
Den aktive substansen i Alofisel er darvadstrocel. Darvastrocel inneholder ekspanderte stamceller fra fettvev (eASC), som har en immunmodulerende og antiinflammatorisk effekt på betennelsesområder. Den immunregulerende aktiviteten av darvastrocel reduserer inflammasjonen, slik at vevet rundt fistelkanalen kan leges. Alofisel er en suspensjon på 5 millioner celler/ml og administreres som en lokal injeksjon. Alofisel skal bare administreres av spesialister med erfaring i diagnostisering og behandling av tilstander hvor Alofisel er indisert (8).
Markedsføringsgodkjennelsen gjelder alle medlemslandene i EU, samt Norge, Island og Liechtenstein.
Alofisel er utviklet av TiGenix. Takedas lisensavtale med TiGenix gir selskapet eksklusiv rett til å utvikle og markedsføre Alofisel for behandling av komplekse perianale fistler utenfor USA.
For mer informasjon, vennligst kontaktTom Øresland, professor og overlege ved gastrokirurgisk avdeling på Akershus Universitetssykehus, telefon 413 27 475
NO/CX601/0418/0005
Referanser
1. Panés J, García-Olmo D, Van Assche G, et al., Expanded allogeneic adipose-derived mesenchymal stem cells (Cx601) for complex perianal fistulas in Crohn’s disease: a phase 3 randomized, double-blind controlled trial. The Lancet. 2016; 388(10051): 1281-1290.
2. Panes J, Garcia-Olmo D, Van Assche G, et al., Long-term Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy
(Cx601) for Complex Perianal Fistulas in Patients With Crohn’s Disease. Gastroenterology. 2018; 154(5):1334-1342.
3. Marzo M, Felice C, Pugliese D, et al., Management of perianal fistulas in Crohn’s disease: An up-to-date review. World J Gastroenterol. 2015; 21(5): 1394-1395. 4. Mahadev S, Young JM, Selby W, et al., Quality of life in perianal Crohn's disease: what do patients consider important? Dis Colon Rectum. 2011; 54(5): 579-585.
5. https://indremedisineren.no/2016/08/inflammatorisk-tarmsykdom-diagnostikk-og-behandling/
6. Aguilera-Castro L, Ferre-Aracil C, Garcia-Garcia-de-Paredes A; Management of complex perianal Crohn’s disease, Ann Gastroenterol. 2017; 30(1): 33–44.
7. Geltzeiler C, Wieghard N and Tsikitis V. Recent developments in the surgical management of perianal fistula for Crohn’s disease. Ann Gastroenterol. 2014; 27(4): 320-330
8. Preparatomtale Alofisel. Godkjent 08.05.2018. www.legemiddelsok.no Kilde: Pressekontor Takeda AS – PRESSEMELDING – ———— Dette er Takeda i Norge
Takeda er et forskningsbasert, globalt selskap med hovedvekt på legemidler som jobber for å bidra til at pasienter over hele verden får bedre helse. Selskapet er til stede i mer enn 70 markeder og satser blant annet innen spesialområder som kreft, mage/tarm og vaksiner.
Takeda AS i Norge er et datterselskap til Takeda Pharmaceuticals Company Limited.
Takeda er en av Norges største leverandører av legemidler. Vi har et bredt spekter av reseptbelagte medisiner til sykehus, spesialister og allmennpraktiserende leger og leverer ledende innovasjon innen gastroenterologi og onkologi. Vi utvikler medisiner som kan endre livet til pasienter verden over, og som dermed er et viktig bidrag til samfunnet.
Vi vet at fremtiden ligger i spesialiserte medisiner som er rettet mot komplekse og uløste helseproblemer. Med ny kunnskap er det mulig å lage spesialtilpasset behandling for pasientgrupper som ikke får god nok behandling i dag.
Takedas reseptfrie medisiner og kosttilskudd selges i apotek.
Takeda i Norge har kontor i Asker utenfor Oslo og cirka 260 medarbeidere. I Asker har vi også et eget produksjonsanlegg. Der produseres det kalsium tyggetabletter som eksporteres til mer en 50 markeder over hele verden, og kalsium fra Asker er markedsleder i Europa.
Takeda har en lang tradisjon og en sterk posisjon i Norge. Det skyldes at Takeda kjøpte Nycomed i 2011, som har vært en ledende aktør i norsk legemiddelindustri og en viktig del av nordmenns hverdag i over 140 år. Selskapet har skapt, utviklet og produsert flere av landets mest kjente legemidler. Den arven bygger Takeda videre på når vi jobber for bedre helse og et friskere Norge.
Takeda Norge ledes av administrerende direktør Bjørn Lie og landssjef Duarte Marchand.
Mer informasjon om Takeda på www.takeda.com
Mer informasjon om Takeda Norge på www.takeda.no Hashtags: # #Arbeidsliv Industri, produksjon Helse, sykepleie, legemiddel Arbeidsliv Industri, produksjon Helse, sykepleie, legemiddel
